Tulip pour la thérapie cellulaire et génique

Les thérapies cellulaires et géniques comptent parmi les avancées les plus prometteuses de la médecine moderne. Alors que la première vague de thérapies personnalisées améliore déjà les résultats pour les patients, des dizaines d'autres progressent dans les essais cliniques. Plusieurs d'entre elles sont sur le point d'être approuvées par la FDA. Le marché devrait connaître un taux de croissance annuel composé à deux chiffres de 36,52 % au cours des cinq prochaines années.

Si les thérapies cellulaires et géniques révolutionnent la manière dont nous traitons les maladies mortelles, elles posent un certain nombre de défis importants en matière de fabrication. Les approches conventionnelles de Fabrication pharmaceutique ne sont pas toujours réalisables à l'échelle de temps et de personnalisation requise pour produire des médicaments personnalisés.

En bref, ces nouvelles thérapies nécessitent une nouvelle approche du processus de fabrication.

Tulip peut aider les fabricants de thérapies cellulaires et géniques à fonctionner avec l'agilité qu'exigent ces traitements.

En automatisant la traçabilité, en facilitant la mise à l'échelle et en simplifiant la qualité et la conformité, Tulip peut vous aider à accélérer la production à chaque étape.

Les thérapies géniques et cellulaires constituent une nouvelle classe d'immunothérapie. Ces thérapies agissent en modifiant la composition génétique des globules blancs d'un patient ou d'un donneur pour lutter contre des cancers rares et des troubles neurologiques, entre autres.

Il existe actuellement deux méthodes d'administration des thérapies cellulaires et géniques. Toutes deux nécessitent le prélèvement et la modification de cellules T pour produire des récepteurs antigéniques chimériques (CAR). Essentiellement, ces cellules T modifiées utilisent le système immunitaire de l'organisme pour s'attacher aux tumeurs et inverser leur progression.

Les deux premières thérapies commercialisées, Kymriah de Novartis et Yescarta de Kite/Gilead, sont des thérapies CAR T autologues . Avec cette méthode, les cellules T sont prélevées sur un patient, modifiées, puis renvoyées au même patient. Bien que ces thérapies permettent des traitements réellement personnalisés, les lots intrinsèquement petits ("lots d'un seul") et les délais non négociables (les médicaments doivent être administrés tant que le patient est encore traitable) font de leur fabrication un défi.

Contrairement aux thérapies CAR T autologues qui s'adressent à un seul patient, les thérapies CAR T allogéniques collectent des cellules T auprès de donneurs afin de produire un traitement pour une plus grande population de patients. Cette forme de thérapie personnalisée "d'un à plusieurs" permet d'atteindre un plus grand nombre de patients et d'améliorer le délai de traitement en permettant aux entreprises de produire un stock. À l'instar des thérapies autologues, les traitements allogéniques posent toutefois aux fabricants un certain nombre de problèmes spécifiques. Il s'agit notamment de tracer l'activité, la qualité et la stabilité de chaque lot afin de garantir l'uniformité des doses, et d'augmenter rapidement la production.

Les produits cellulaires et génétiques sont intrinsèquement compliqués à fabriquer. Mais toutes les difficultés sont aggravées par un seul facteur : la pression du temps. Le rythme effréné des entreprises qui mettent ces thérapies sur le marché n'a d'égal que les cycles de développement courts et impitoyables nécessaires pour fournir des traitements aux patients. Par conséquent, l'agilité, la flexibilité et l'accessibilité des données sont essentielles au processus de fabrication.

Voici les défis auxquels sont confrontées les entreprises qui fabriquent des médicaments personnalisés.

Rapidité - Les cycles de développement des thérapies cellulaires et géniques sont extrêmement courts. Chaque lot doit être fabriqué et administré au patient en quelques mois. Par conséquent, les longs délais d'acheminement de la veine à la veine peuvent se traduire par une diminution du nombre de patients atteints ou, pire encore, par l'impossibilité d'administrer le traitement.

Très manuel - La fabrication de thérapies cellulaires et géniques est manuelle et prend beaucoup de temps. Les normes réglementaires strictes en matière de documentation et de conformité entraînent une forte dépendance à l'égard du papier, ce qui se traduit par des temps de cycle plus longs, des efforts humains coûteux et une incidence plus élevée des erreurs de notation ou de transcription.

Évolutivité - La variabilité et la personnalisation qui caractérisent la médecine personnalisée rendent difficile l'évolutivité entre les étapes de la recherche, de la clinique et du marché. La reproduction des résultats obtenus en laboratoire et le transfert de technologie à l'échelle sont particulièrement difficiles dans le cas des matériaux biologiques, qui peuvent varier d'un patient à l'autre et d'un donneur à l'autre. Pour compliquer encore les choses, de nombreuses thérapies sont développées selon des protocoles universitaires qui n'ont pas été conçus pour être mis à l'échelle. Par conséquent, la mise à l'échelle pour répondre à la demande et l'extension à de nouvelles installations s'accompagnent d'un risque substantiel.

Traçabilité - La progression "circulaire" de ces thérapies rend la traçabilité essentielle. Le passage du milieu clinique pour la collecte aux installations BPF pour la fabrication et vice-versa implique de multiples transferts, et la garantie de la chaîne de possession et de la chaîne d'identité est indispensable pour assurer des résultats sûrs pour les patients. Avec les méthodes actuelles, la traçabilité de bout en bout de chaque lot demande un effort considérable, et atteindre le niveau de traçabilité requis est un processus très manuel qui prend beaucoup de temps.

Petits lots - Même avec l'évolution vers les thérapies allogéniques, les thérapies cellulaires et géniques sont produites en petits lots. Les programmes traditionnels d'amortissement de la fabrication, qui sont basés sur des populations de patients importantes et des cycles de vie de produits longs, ne sont souvent pas adaptés aux thérapies cellulaires et géniques.

Besoin de données en temps réel - Plus que les procédés traditionnels Fabrication pharmaceutique , les matériaux nécessaires à la production de thérapies cellulaires et géniques sont sujets à la variabilité. Cela est vrai depuis la conception des vecteurs viraux jusqu'à la maximisation de la pureté et du rendement. Par conséquent, la fabrication de produits cellulaires et génétiques peut nécessiter des ajustements continus du processus. Il est donc essentiel que les fabricants disposent de données en temps réel pour prendre des décisions éclairées et agir rapidement si nécessaire.

Absence de logiciels spécialisés - La fabrication de thérapies cellulaires et géniques est facilitée par un grand nombre de matériels spécialisés. En revanche, il y a eu comparativement moins d'innovation dans le domaine des logiciels. Cela signifie que les entreprises de thérapie cellulaire et génique sont contraintes de travailler avec des solutions logicielles conçues pour un paradigme de fabrication différent.

En reconnaissance de leur potentiel à servir de nouvelles populations de patients, la FDA offre une validation accélérée pour les thérapies cellulaires et géniques. Mais pour obtenir cette validation, la FDA exige une plateforme logicielle permettant de gérer et d'orchestrer le processus de fabrication.

C'est là que Tulip peut vous aider.

Tulip est une plateforme d'application conçue pour les environnements agiles. Tulip offre toutes les fonctionnalités dont vous avez besoin pour surveiller et coordonner la production dans une installation GMP. Et ce, d'une manière qui correspond à la vitesse, à la flexibilité et à la traçabilité requises pour les thérapies personnalisées.

Les solutions traditionnelles de gestion de la production sont lentes à mettre en œuvre. Le déploiement moyen prend 15 à 16 mois. Les déploiements selon le modèle de la cascade signifient que les exigences tardives ou changeantes peuvent repousser les délais et retarder la rentabilité.

En outre, ces systèmes sont difficiles à modifier. Les petites adaptations peuvent prendre des semaines, voire des mois. Les coûts s'accumulent.

Avec Tulip, les fabricants créent des applications et les déploient en quelques jours ou semaines, et non en quelques mois. La plateforme est spécialement conçue pour permettre un délai de rentabilisation rapide dans les environnements réglementés. TulipL'application builder de Applications vous permet de créer plusieurs applications en parallèle, de les déployer simultanément et d'itérer en permanence. peut être modifié, reconfiguré et étendu sans nuire à d'autres applications ni perturber les processus validés. Il en résulte une flexibilité accrue, des cycles de fabrication plus rapides et une meilleure visibilité des processus.

Nous travaillons actuellement avec certains des plus grands fabricants de produits pharmaceutiques au monde. Nos clients pharmaceutiques utilisent Tulip pour des tâches aussi diverses que la surveillance des équipements, l'enregistrement numérique des antécédents et comme système de gestion et d'orchestration de la production de bout en bout pour la fabrication de doses solides orales. Tulip s'adapte à vos lignes de production, et non l'inverse.

Voici quelques-unes des façons dont Tulip peut vous aider à relever les défis spécifiques de la fabrication de thérapies cellulaires et géniques.

Déploiements agiles - Tulip offre le délai de rentabilisation le plus rapide des solutions de fabrication d'entreprise. Avec Tulip, les fabricants peuvent mettre en œuvre des solutions à l'échelle du site en utilisant une méthodologie agile - en concevant des solutions ciblées et réalisables rapidement et en parallèle. Vous pouvez ainsi introduire des fonctionnalités et créer de la valeur sans passer des mois à recueillir des exigences et à concevoir une solution monolithique.

IoT natif pour surveiller les processus - Tulip est une plateforme native IIoT . Cela signifie que Tulip peut se connecter à vos appareils, capteurs et équipements dès le départ. Cela réduit le temps passé à collecter manuellement des données et rend instantanément disponibles tous les flux de données nécessaires pour prouver la qualité et la conformité.

Visibilité des processus en temps réel - L'analyse en temps réel est un outil essentiel pour minimiser les délais et garantir la qualité. Tulip instrumente vos processus de fabrication, en collectant automatiquement les données des équipements, des machines, des capteurs et des opérateurs. Toutes les données collectées par la plateforme sont stockées dans des tableaux faciles à configurer et peuvent être visualisées dans des tableaux de bord analytiques personnalisables. Ce niveau de visibilité est généralement inférieur au niveau de validation et peut contribuer à accélérer la production en éliminant les temps d'arrêt et en améliorant les processus d'acheminement de la production.

Traçabilité automatisée au niveau du patient - Assurer la traçabilité au niveau du lot demande un effort manuel considérable. Avec Tulip, l'historique et la généalogie des lots sont automatiquement enregistrés et stockés dans des bases de données consultables. Les applications Tulip peuvent être utilisées en production, dans les cliniques et sur le lieu de soins, ainsi que pour coordonner la logistique, ce qui permet une véritable traçabilité de bout en bout.

Systèmes logiciels évolutifs et transférables - L'un des plus grands défis des systèmes de fabrication traditionnels est de passer à la production et de s'étendre aux CDMO. Les solutions logicielles étant généralement personnalisées, chaque nouvelle installation nécessite une nouvelle solution, élaborée à partir de zéro. Les applications Tulip s'adaptent de manière transparente à l'augmentation et à la diminution de la production. Des systèmes de production complets peuvent être transférés vers de nouvelles installations. Les nouvelles configurations peuvent être réalisées en quelques heures ou quelques jours, et non en quelques mois. Si vous travaillez avec un CDMO, les applications que vous développez au cours de la phase clinique peuvent être déployées sur les nouveaux sites pour la phase suivante.

Enregistrements historiques numériques - Les enregistrements historiques traditionnels sont des procédures manuelles sur papier. Tulip envisage les enregistrements historiques différemment, en facilitant plus que jamais l'accès aux parties des enregistrements historiques nécessaires à la conformité.

Conformité simplifiée - La conformité simplifiée est le résultat naturel d'une meilleure visibilité, de données accessibles et d'historiques numériques. Tulip recueille toutes les données et tous les enregistrements dont vous avez besoin pour prouver la qualité et la conformité.

Dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques, les intérêts des entreprises sont étroitement liés à ceux des patients. Si la simplification de la fabrication peut garantir l'avantage concurrentiel d'une entreprise en accélérant la mise sur le marché, elle peut également permettre à un plus grand nombre de patients de recevoir le traitement salvateur dont ils ont besoin.

Mais les thérapies cellulaires et géniques, en faisant progresser la médecine, repoussent les limites des systèmes de fabrication traditionnels.

Tulip offre une solution GMP prête à relever les défis uniques de la médecine personnalisée. Configurable pour chaque étape de la production, Tulip peut vous aider à mettre vos produits sur le marché plus rapidement et à en réduire le coût.

Si vous souhaitez savoir comment nous pouvons vous aider à simplifier la fabrication de médicaments personnalisés, n'hésitez pas à nous contacter.