Tulipe pour la thérapie cellulaire et génique

Les thérapies cellulaires et géniques font partie des avancées les plus prometteuses de la médecine moderne. Alors que la première vague de thérapies personnalisées améliore déjà les résultats des patients, des dizaines d'autres progressent dans les essais cliniques. Plusieurs sont sur le point d'être approuvées par la FDA. Le marché est prêt à croître à un taux de croissance annuel composé à deux chiffres de 36,52 % au cours des cinq prochaines années.

Si les thérapies cellulaires et géniques révolutionnent la façon dont nous traitons les maladies mortelles, elles posent un certain nombre de problèmes de fabrication importants. Les approches conventionnelles de la fabrication pharmaceutique ne sont pas toujours adaptées à l'échelle de temps et à la personnalisation requises pour produire des médicaments personnalisés.

En bref, ces nouvelles thérapies nécessitent une nouvelle approche du processus de fabrication.

Tulip peut aider les fabricants de thérapies cellulaires et géniques à opérer avec la souplesse requise par ces traitements.

En automatisant la traçabilité, en facilitant la mise à l'échelle et la sortie, et en simplifiant la qualité et la conformité, Tulip peut vous aider à accélérer la production à chaque étape.

Les thérapies géniques et cellulaires constituent une nouvelle catégorie d'immunothérapie. Ces thérapies fonctionnent en modifiant la composition génétique des globules blancs d'un patient ou d'un donneur pour lutter contre des cancers rares et des troubles neurologiques, entre autres.

Il existe actuellement deux méthodes pour administrer les thérapies cellulaires et géniques. Toutes deux nécessitent de récolter et de modifier des cellules T pour produire des récepteurs antigéniques chimériques (CAR). En substance, ces cellules T modifiées utilisent le système immunitaire de l'organisme pour se fixer sur les tumeurs et inverser leur progression.

Les deux premiers traitements à être commercialisés, le Kymriah de Novartis et le Yescarta de Kite/Gilead, sont des thérapies CAR T autologues . Avec cette méthode, les cellules T sont prélevées sur un patient, modifiées, puis renvoyées au même patient. Bien que ces thérapies permettent des traitements véritablement personnalisés, les lots intrinsèquement petits ("lots d'un") et les délais non négociables (les médicaments doivent être administrés pendant que le patient est encore traitable) font de leur fabrication un défi.

Contrairement au patient unique desservi par les thérapies CAR T autologues, les thérapies CAR T allogéniques collectent des cellules T auprès de donneurs afin de produire un traitement pour une plus grande population de patients. Cette forme de thérapie personnalisée one-to-many a le potentiel d'atteindre plus de patients et peut améliorer le temps de traitement en permettant aux entreprises de produire un inventaire. Comme les thérapies autologues, cependant, les traitements allogéniques confrontent les fabricants à un certain nombre de défis uniques. Il s'agit notamment d'assurer la traçabilité de l'activité, de la qualité et de la stabilité de chaque lot pour garantir l'homogénéité des doses, et de faire évoluer rapidement la production.

Les produits cellulaires et génétiques sont par nature compliqués à fabriquer. Mais toutes ces difficultés sont aggravées par un seul facteur : la pression du temps. Le rythme effréné des entreprises qui mettent ces thérapies sur le marché n'a d'égal que les cycles de développement courts et impitoyables nécessaires pour fournir les traitements aux patients. Par conséquent, l'agilité, la flexibilité et l'accessibilité des données sont essentielles au processus de fabrication.

Voici les défis auxquels sont confrontées les entreprises qui fabriquent des médicaments personnalisés.

Rapidité - Les cycles de développement en thérapie cellulaire et génique sont extrêmement courts. Chaque lot doit être fabriqué et administré au patient en l'espace de quelques mois. Par conséquent, les longs délais de " veine à veine " peuvent signifier que moins de patients sont atteints ou, pire encore, qu'ils manquent la fenêtre de traitement.

Très manuelle - La fabrication des thérapies cellulaires et géniques est manuelle et prend beaucoup de temps. Les normes réglementaires strictes en matière de documentation et de conformité entraînent une forte dépendance à l'égard du papier, ce qui allonge les cycles, rend l'effort humain coûteux et augmente les risques d'erreur de notation ou de transcription.

Évolutivité - La variabilité et la personnalisation caractéristiques de la médecine personnalisée rendent difficile l'évolution entre les étapes de la recherche, de la clinique et du marché. La reproduction des résultats obtenus en laboratoire et le transfert de technologie à grande échelle sont particulièrement difficiles avec les matériaux biologiques, qui peuvent varier d'un patient à l'autre et d'un donneur à l'autre. Pour compliquer encore les choses, de nombreuses thérapies sont développées avec des protocoles universitaires qui n'ont pas été conçus pour être mis à l'échelle. Par conséquent, la mise à l'échelle pour répondre à la demande et l'extension à de nouvelles installations comportent des risques importants.

Traçabilité - La progression "circulaire" de ces thérapies rend la traçabilité essentielle. Le passage des milieux cliniques pour la collecte aux installations BPF pour la fabrication et le retour implique de multiples transferts, et la garantie de la chaîne de possession et de la chaîne d'identité est indispensable pour assurer la sécurité des patients. Avec les méthodes actuelles, la traçabilité de bout en bout de chaque lot demande des efforts considérables, et atteindre le niveau de traçabilité requis est un processus hautement manuel et chronophage.

Petits lots - Même avec l'évolution vers les thérapies allogéniques, les thérapies cellulaires et géniques sont produites en petits lots. Les calendriers d'amortissement traditionnels de la fabrication, qui sont basés sur de grandes populations de patients et de longs cycles de vie des produits, ne fonctionnent souvent pas pour les thérapies cellulaires et géniques.

Besoin de données en temps réel - Plus que les processus de fabrication pharmaceutique traditionnels, les matériaux nécessaires à la production des thérapies cellulaires et géniques sont sujets à la variabilité. Cela est vrai de la conception des vecteurs viraux à la maximisation de la pureté et du rendement. Par conséquent, la fabrication de produits cellulaires et génétiques peut nécessiter des ajustements permanents du processus. Il est donc essentiel que les fabricants disposent de données en temps réel pour éclairer leurs décisions et agir rapidement si nécessaire.

Manque de logiciels spécialisés - De nombreux matériels spécialisés facilitent la fabrication des produits de thérapie cellulaire et génique. En revanche, l'innovation a été relativement faible dans le domaine des logiciels. Cela signifie que les entreprises de thérapie cellulaire et génique sont contraintes de travailler avec des solutions logicielles qui ont été conçues pour un paradigme de fabrication différent.

En reconnaissance de leur potentiel à servir de nouvelles populations de patients, la FDA offre une validation accélérée pour les thérapies cellulaires et géniques. Mais pour obtenir cette validation, la FDA exige une plateforme logicielle pour gérer et orchestrer le processus de fabrication.

C'est là que Tulip peut vous aider.

Tulip est une plateforme d'applications conçue pour les environnements agiles. Tulip fournit toutes les fonctionnalités dont vous avez besoin pour surveiller et coordonner la production dans une installation GMP. Et elle le fait d'une manière qui s'élève à la vitesse, la flexibilité et la traçabilité requises pour les thérapies personnalisées.

Les solutions traditionnelles de gestion de la production sont lentes à mettre en œuvre. Le déploiement moyen prend 15 à 16 mois. Les déploiements selon un modèle en cascade signifient que les exigences tardives ou changeantes peuvent repousser les délais et retarder le time-to-value.

En outre, ces systèmes sont difficiles à modifier. Les petites personnalisations peuvent prendre des semaines, voire des mois. Les coûts s'accumulent.

Avec Tulip, les fabricants créent des applications et les déploient en quelques jours ou semaines, et non en plusieurs mois. La plateforme est conçue spécifiquement pour permettre une mise en valeur rapide dans les environnements réglementés. Le constructeur d'applications de Tulipvous permet de créer plusieurs applications en parallèle, de les déployer simultanément et d'itérer en permanence. Les applicationspeuvent être modifiées, reconfigurées et mises à l'échelle sans nuire aux autres applications ni perturber les processus validés. Il en résulte une flexibilité accrue, des cycles de fabrication plus rapides et une meilleure visibilité des processus.

Nous travaillons actuellement avec certains des plus grands fabricants de produits pharmaceutiques au monde. Nos clients de l'industrie pharmaceutique utilisent Tulip pour des tâches aussi diverses que la surveillance des équipements, les dossiers historiques numériques, et comme système de gestion et d'orchestration de la production de bout en bout pour la fabrication de doses solides orales. Tulip s'adapte à vos lignes de production, et non l'inverse.

Voici quelques-unes des façons dont Tulip peut vous aider à relever les défis spécifiques de la fabrication des thérapies cellulaires et géniques.

Déploiements agiles - Tulip offre le délai de rentabilisation le plus rapide des solutions de fabrication d'entreprise. Avec Tulip, les fabricants peuvent mettre en œuvre des solutions à l'échelle d'un site en utilisant une méthodologie agile - en concevant des solutions ciblées et exploitables rapidement et en parallèle. Ainsi, vous pouvez introduire des fonctionnalités et créer de la valeur sans passer des mois à recueillir des exigences et à concevoir une solution monolithique.

IoT natif pour surveiller les processus - Tulip est une plateformeIIoT native. Cela signifie que Tulip peut se connecter à vos appareils, capteurs et équipements dès la sortie de la boîte. Cela réduit le temps passé à collecter manuellement les données et rend instantanément disponible chacun des flux de données nécessaires pour prouver la qualité et la conformité.

Visibilité des processus en temps réel - Les analyses en temps réel sont un outil essentiel pour minimiser les délais et assurer la qualité. Tulip instrumente vos processus de fabrication, en collectant automatiquement les données des équipements, des machines, des capteurs et des opérateurs. Toutes les données collectées par la plateforme sont stockées dans des tableaux faciles à configurer, et peuvent être visualisées dans des tableaux de bord analytiques personnalisables. Ce niveau de visibilité existe généralement en dessous du niveau de validation et peut contribuer à accélérer la production en éliminant les temps d'arrêt et en améliorant les processus d'acheminement de la production.

Traçabilité automatisée au niveau du patient - Assurer la traçabilité au niveau du lot demande un effort manuel considérable. Avec Tulip, l'historique et la généalogie des lots sont automatiquement enregistrés et stockés dans des bases de données consultables. Les applications Tulip peuvent être utilisées en production, dans les cliniques et sur le lieu de soins, ainsi que pour coordonner la logistique, rendant possible une véritable traçabilité de bout en bout.

Dessystèmes logiciels évolutifs et transférables - L'un des plus grands défis des systèmes de fabrication traditionnels est la mise en production et l'extension aux CDMO. Les solutions logicielles étant généralement personnalisées, chaque nouvelle installation nécessite une nouvelle solution, construite à partir de zéro. Les applications Tulip s'adaptent et se développent de manière transparente. Des systèmes de production complets peuvent être transférés vers de nouvelles installations. Les nouvelles configurations peuvent être réalisées en quelques heures et quelques jours, et non en plusieurs mois. Si vous travaillez avec un CDMO, les applications que vous développez pendant la phase clinique peuvent être déployées sur les nouveaux sites pour la phase suivante.

Dossiers historiques numériques - Les dossiers historiques traditionnels sont des procédures manuelles, basées sur le papier. Tulip aborde les dossiers historiques différemment, en facilitant plus que jamais l'accès aux parties des dossiers historiques nécessaires à la conformité.

Conformité simplifiée - La conformité simplifiée est le résultat naturel d'une meilleure visibilité, de l'accessibilité des données et des historiques numériques. Tulip recueille toutes les données et tous les enregistrements dont vous avez besoin pour prouver la qualité et la conformité.

En matière de thérapies cellulaires et géniques, les intérêts des entreprises sont étroitement liés à ceux des patients. Si la simplification de la fabrication peut garantir l'avantage concurrentiel d'une entreprise en accélérant la mise sur le marché, elle peut également permettre à davantage de patients de recevoir le traitement vital dont ils ont besoin.

Mais alors que les thérapies cellulaires et géniques font avancer la médecine, elles repoussent les limites des systèmes de fabrication traditionnels.

Tulip offre une solution GMP-ready prête à relever les défis uniques de la médecine personnalisée. Configurable pour chaque étape de la production, Tulip peut vous aider à mettre vos produits sur le marché plus rapidement et à en réduire le coût.

Si vous souhaitez savoir comment nous pouvons vous aider à simplifier la fabrication de vos médicaments personnalisés, n'hésitez pas à nous contacter.